全球最贵药物获批，350万美元一剂！
美国卫生监管机构批准了澳大利亚制药商CSL Behring治疗B型血友病的全球基因药物Hemgenix，这种一次性输注药物可以使患者从常规治疗中解脱出来，最贵但每剂的药物元剂价格高达350万美元，使其成为世界上最昂贵的获批药物。
Hemgenix只需注射一次，全球就能将一年的最贵出血次数减少54%，一项有关该疗法的药物元剂关键研究发现。它还将94%的获批患者从耗时和昂贵的IX因子输注中解放出来，后者目前被用于控制这种潜在的全球致命疾病。
与目前百健（Biogen）、最贵等公司专注于常规输注的药物元剂治疗方法相比，Hemgenix为患者提供了一种长期的获批解决方案。
全球大约每4万人中就有1人受到B型血友病的全球影响，这种疾病是最贵由一种基因突变引起的，它阻碍了身体制造IX因子的药物元剂能力。
基因疗法可以通过修复潜在病因，显著改善一系列破坏性疾病。制药公司（Novartis AG）用于治疗脊髓性肌萎缩症婴儿的Zolgensma在2019年获批时的价格为210万美元，而蓝鸟生物公司（Bluebird Bio Inc．）用于治疗血液疾病β地中海贫血的Zynteglo在今年早些时候的价格为280万美元。
定价一直是新药物的一个问题，像百健阿尔茨海默病药物Aduhelm和蓝鸟的Zynteglo等药物的高昂定价直接导致了它们的商业失败。
美国食品和药物管理局生物制剂评估与研究中心主任彼得•马克斯表示，尽管血友病的治疗已经取得了进展，但预防和治疗出血所需的措施可能会损害患者的生活质量。他说，Hemgenix代表着为受该疾病影响的人开发创新疗法的重要进展。
这种基因药物将由unique在马萨诸塞州的列克星敦生产，该公司于2020年将Hemgenix的商业化权利出售给CSL Behring。
(责任编辑：综合)
理想汽车8月销量断崖式下滑 市场已抛弃理想投奔问界？
孟晚舟：华为资产负债率57.8% 消费者业务营收2434亿元
加密监管大锤已在美国充分蓄势，或对全球产生示范效应-
今天11月22日），记者从2022中国科幻大会新闻通气会上获悉，第六届中国科幻大会将于11月29日至12月2日在北京首钢园区举行。今年中国科幻大会的主题为“科学梦想，创造未来”。据悉，2022年是中国
...[详细]
-
本报chinatimes.net.cn）记者王永菲 冉学东 北京报道近两年，地方隐性债务防控与城投企业融资监管逐渐收紧。随着各地发债进程减缓，2022年投资城投债的收益性与安全性能否得到延续，也成为发
...[详细]
-
【编者按】为进一步贯彻党中央、国务院决策部署，推进以信息披露为核心的注册制改革，提高中小投资者阅读使用上市公司信息披露文件的能力，引导投资者主动阅读定期报告，提升投资者客观分析能力、识别投资风险，让投
...[详细]
-
炒股就看，权威，专业，及时，全面，助您挖掘潜力主题机会！3月28日白酒概念开盘普跌，、、等多只个股开盘一度大跌超5%。截至收盘，收跌6.42%、舍得酒业跌5.58%、跌4.49%、泸州老窖跌4.37%
...[详细]
-
欧洲央行管委会委员Joachim Nagel称，对欧元区经济萎缩的担忧，不应破坏加息步伐，以对抗创纪录高位的通胀。“我们不应因为担心潜在的经济衰退而推迟下一次加息的步伐，”德国央行行长Nagel周二在
...[详细]
-
周一(3月28日)，国际下跌超过1%，美元走强且美国10年期国债收益率在数月高点附近持稳，投资者对潜在的俄乌和谈的关注进一步削弱了黄金的避险吸引力。北京时间16:37，现货黄金下跌1.48%至1928
...[详细]
-
中国队将于当地时间3月29日晚8点，北京时间30日凌晨0点在马斯喀特客场挑战12强赛最后1轮的对手阿曼队。当地时间3月28日中午12点半，中国队主教练李霄鹏出席了赛前新闻发布会。对于现场记者有关“国足
...[详细]
-
炒股就看，权威，专业，及时，全面，助您挖掘潜力主题机会！3月28日，登陆创业板，不过令打新者叫苦不迭的是，该股开盘就直线跳水，尾盘一度跌近17%。截至收盘，兆讯传媒股价报34.03元，较发行价39.8
...[详细]
-
多部门：督促平台企业强化平台销售和直播带货产品质量管控和追溯
新京报讯 11月23日，工信部等部门发布关于印发进一步提高产品、工程和服务质量行动方案2022—2025年）的通知，其中提到“督促平台企业强化平台销售和直播带货产品的质量管控和追溯，依法承担商品和服务
...[详细]
-
阿胶已无秦玉峰：提价十几年销量下跌，市场份额下降，渠道囤货严重
每经记者 彭斐 2006年，48岁的秦玉峰正式掌舵。接下来的14年，他一直是被业内认为是东阿阿胶的灵魂人物，直到2020年1月退休。在他主事期间，东阿阿胶涨价17次，零售价涨幅甚至超过。然而，一切
...[详细]
